המכתב נשלח לחברי SMA Europe מטעם צוות Roche Global SMA, ומיועד לעדכן את הקהילה בהתפתחויות המרכזיות בתחום טיפולי SMA במהלך שנת 2024. המכתב מתמקד בעדכונים רגולטוריים, מחקריים, קליניים ובפעילויות הקשורות לגישה לטיפולים, תוך שיתוף פעולה עם גורמים בינלאומיים ומקומיים.

עדכונים רגולטוריים וגישה לטיפולים

• ריסדיפלאם (EVRISDY):
  
  • התרופה אושרה כבר ביותר מ-100 מדינות, כולל מדינות החברות ב-SMA Europe כמו טורקיה.
  • במדינות מסוימות (59 מדינות) קיימת החזר כספי עבור הטיפול, כך שהחולים לא צריכים לשלם בעצמם.
  • כעת, גם מבוגרים במדינות מסוימות (כמו בדנמרק) יכולים לקבל את התרופה.
• פורמולציה בטבליות:
  
  • הוגשה בקשה לרישום של טבליות המכילות 5 מ"ג של ריסדיפלאם, כך שהטיפול יהיה זמין גם בצורה נוחה נוספת. התשובות מצופות בתחילת 2025.

עדכונים ממחקרים וניסויים קליניים

• מחקרי FIREFISH, SUNFISH ו-RAINBOWFISH:
  
  • ניסויים אלו בודקים את הבטיחות והיעילות של ריסדיפלאם בילדים, ובכל אחד מהם הוכח כי התרופה שומרת או משפרת את יכולת התפקוד המוטורי לאורך זמן.
  • לדוגמה, במחקר FIREFISH נמדדו נתונים לחמש שנים, מה שמראה שהתוצאות נשמרו לאורך זמן.
• מחקר BABE:
  
  • מחקר זה בדק את הטבליות (פורמולציה חדשה) ומצא שהן מספקות את אותה כמות של תרופה בגוף כמו הנוזלית, ללא בעיות בטיחות חדשות.
• ניסויים נוספים:
  
  • קיימים גם ניסויים נוספים שמודדים את השפעות התרופה במצבים שונים (כמו במבוגרים, תינוקות קטנים, וגם במקרים של נשים בהריון) כדי להבין איך התרופה עובדת במציאות היומיומית.

פעילות לשיפור הטיפול ותמיכה בקהילה

• עבודה עם חולים ומטפלים:
  
  • Roche שיתפה פעולה עם גורמים שונים והוציאה דוח המיועד לעזור למבוגרים עם SMA, וכן יצרה סרטונים עם עדויות אישיות של חולים.
  • היוזמה "SMA My Way" כוללת גם פודקאסטים וסיפורים אישיים שמטרתם להעלות את המודעות למחלה ולשיתוף הקשיים וההצלחות.
• אירועים בינלאומיים:
  
  • Roche תמכה באירוע Global SMAdvocacy בגנט, בלגיה, בו נפגשו נציגי חולים מ-50 מדינות כדי לדבר על אתגרים והזדמנויות בשיפור הטיפול והגישה למחלה.

לסיכום
המכתב מציין ששנת 2024 הייתה שנה של התקדמות משמעותית בכל התחומים – מהרשאות ואישורים רגולטוריים, דרך נתונים מחקריים המעידים על בטיחות ויעילות התרופה, ועד לשיתופי פעולה שמטרתם לשפר את חיי החולים. Roche מבטיחה להמשיך לעבוד יחד עם הקהילה, המדענים והרשויות כדי להבטיח שכולם יקבלו את הטיפולים הטובים ביותר גם בעתיד. המכתב מסתיים באיחולי חג שמח ובהבטחה לשנת 2025 מלאת הצלחות והתקדמות.

למכתב המלא- https://assets.sma-europe.eu/End_of_Year_SMA_Community_Letter_2024_79f3f2092f.pdf