חברת Scholar Rock הגישה לרשות המזון והתרופות (FDA) בקשה לקבלת אישור לטיפול ניסיוני בשם Apitegromab למחלת SMA. הטיפול, שמיועד לשמש כתרופה משלימה לטיפולים הקיימים שמגבירים את חלבון ה‑SMN, פועל על ידי חסימת חלבון בשם מיאוסטטין – אשר מגביל את צמיחת השרירים. בניסוי בשלב 3 (SAPPHIRE), שבו נבדקו חולים בגילאי 2 עד 21 אשר כבר מקבלים טיפולים כמו Spinraza או Evrysdi, נמדדה עלייה ממוצעת של 1.8 נקודות במדד התפקוד המוטורי (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded) לעומת קבוצה שקיבלה פלצבו. נתונים אלה נתמכים גם בתוצאות ניסוי שלב 2 (TOPAZ). החברה מבקשת מה-FDA ביקורת עדיפות, אשר במידה ותינתן, תקצר את זמן הבדיקה ל־6 חודשים, והיא מתכננת להגיש בקשה דומה גם בשוק האירופי בתחילת 2025.

סיכום זה מציג את ההתקדמות המחקרית והרגולטורית של Apitegromab כתרופה חדשה שמטרתה לשפר את תפקוד השרירים ולהעצים את איכות החיים של חולי SMA.

לידיעה המלאה