דלג לתוכן
אבחון וטיפול
תמיכה במשפחות
רישום לעמותה
על העמותה
צור קשר
אבחון וטיפול
תמיכה במשפחות
רישום לעמותה
על העמותה
צור קשר
חיפוש
ספינרזה
Spinraza™ (nusinersen)
זולג'נסמה
Zolgensma™
(onasemnogene
abeparvovec-xioi)
אווריסדי (ריסדיפלם)
Evrysdi™ (risdiplam)
תיאור
מולקלת אנטי-סנס המוכוונת לגן SMN2 ועוזרת להגדיל את כמות החלבון היציב של SMN המיוצר על-ידי גן זה
טיפול גנטי המספק עותק בריא של הגן SMN1 לנוירונים מוטוריים באמצעות נשא נגיפי שעבר מודיפיקציה (AAV9)
מולקולה קטנה המכוונת לגן SMN2 ועוזרת להגדיל את כמות החלבון היציב של SMN המיוצר על ידי גן זה
מנגנון פעולה
משנה שחבור SMN2 mRNA
החלפה תפקודית של SMN1 עם אפיזום DNA SMN1
משנה שחבור SMN2 mRNA
שנת אישור ב FDA
2016
2019
2020
גילאים בהתוויה
כולם
עד 21 קילו
כולם
צורת מתן
זריקה ישירות לנוזל עמוד השדרה דרך הגב התחתון
אינפוזיה חד פעמית
סירופ (אוראלי או דרך צינור האכלה)
תדירות
ארבע מנות ראשונות במשך חודשיים, ולאחר מכן כל ארבעה חודשים למשך כל החיים
פעם אחת בלבד
פעם ביום
הפצה בגוף
נוזל עמוד השדרה CSF
מערכתית
מערכתית
עלון לצרכן
להמשך קריאה
להמשך קריאה
להמשך קריאה
מידע נוסף
להמשך קריאה
להמשך קריאה
להמשך קריאה
אבחון וטיפול
תמיכה במשפחות
רישום לעמותה
על העמותה
צור קשר
אבחון וטיפול
תמיכה במשפחות
רישום לעמותה
על העמותה
צור קשר
חיפוש
