אווריסדי  הוא הטיפול השלישי שאושר לטיפול ב-SMA במבוגרים וילדים מגיל לידה.

אווריסדי ניתנת בסירופ דרך הפה או צינורית הזנה  ומיועדת להגביר את רמות החלבון SMN במערכת העצבים המרכזית (CNS) ובכל הגוף.

התרופה כלולה בסל התרופות הישראלי לחולי SMA מלידה.

מנגנון הפעולה של התרופה הוא מולקולה קטנה המכוונת לגן SMN2 ועוזרת להגדיל את כמות החלבון היציב של SMN המיוצר על ידי גן זה. היא מופצת בכל תאי הגוף רקמות ואיברים, כולל המוח, חוט השדרה, השרירים והדם.

אווריסדי נבדקה בארבעה ניסויים קליניים רב-מרכזיים במספר אנשים שונים שחיים עם SMA, מתינוקות ועד מבוגרים.

אווריסדי פותחה על ידי Roche בשיתוף קרן SMA ו-PTC Therapeutics.

אווריסדי ניתן בצורה נוזלית עם מינון שנקבע על סמך משקל המטופל. יש ליטול אותו פעם ביום לאחר הארוחה, בערך באותה שעה בכל יום דרך הפה או באמצעות צינור האכלה, באמצעות המזרק המצורף.

אווריסדי מסופקת בבקבוק בקופסה. יש לשמור את הבקבוק זקוף במקרר בטמפרטורה שבין 2˚C ל-8˚C. הוא בתוקף למשך 64 ימים לאחר הכנתו של הרוקח. במידת הצורך, ניתן לאחסן את התמיסה בטמפרטורת החדר (מתחת ל-40 מעלות צלזיוס) לא יותר מ-120 שעות בסך הכל (5 ימים). יש להחזיר את התמיסה למקרר כאשר אין צורך לשמור את הבקבוק בטמפרטורת החדר (למשל בטיסות, לינה מחוץ לבית וכו…). יש לעקוב אחר הזמן הכולל מחוץ למקרר (מתחת ל-40˚C). יש להשליך את התמיסה אם היא אוחסנה בטמפרטורת החדר (מתחת ל-40 מעלות צלזיוס) במשך יותר מ-120 שעות בסך הכל (5 ימים), או לכל פרק זמן שנשמר מעל 40 מעלות צלזיוס.