בחודש דצמבר 2024 הודיעה חברת Novartis שהתוצאות הראשוניות של ניסוי STEER בשלב 3 היו חיוביות. ניסוי זה בחן את התרופה הגנטית OAV101 IT   שהיא פורמולציה של הטיפול הגנטי Zolgensma כשהיא ניתנת בהזרקה לעמוד השדרה.

היתרון בשיטת מתן זו נעוץ בכך שהיא מאפשרת לתרופה להגיע ישירות למערכת העצבים המרכזית – המוח וחוט השדרה – ובכך להפחית את המינון הדרוש לקבלת השפעה טיפולית.

• ניסוי STEER (שלב III) – OAV101 IT:
• במחקר, נבדקה התרופה OAV101 IT פורמולציה אינטרתקלית(בהזרקה לעמוד השדרה) של  תרופת הסולג'נסמה.
• המשתתפים היו ילדים ומתבגרים בגילאי 2 עד פחות מ-18 עם SMA סוג 2, אשר יכולים לשבת אך מעולם לא הלכו בעצמאות.
• הנתונים הראו שיפור ממוצע של 1.8 נקודות בסולם Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) לעומת הפלצבו. סולם זה הוא כלי מקובל להערכת יכולת מוטורית והתקדמות המחלה ב-SMA.
• פרופיל הבטיחות היה חיובי, כאשר שיעורי האירועים (כגון זיהומים בדרכי הנשימה, חום והקאות) היו דומים בין קבוצת הטיפול לקבוצת הפלצבו , מה שמעיד על כך שהטיפול נסבל היטב.

Novartis מתכננת לשתף את התוצאות עם רשויות רגולטוריות (כגון FDA בארה"ב) במהלך 2025, במטרה לקבל אישור לשיווק הטיפול ולהפוך את OAV101 IT לזמין לחולים עם SMA הזקוקים לטיפול. בנוסף, תוצאות המחקר מהוות בסיס לרישום הטיפול למגוון רחב של חולי SMA.